從引進(jìn)到生產(chǎn) “醫(yī)療特區(qū)”推動(dòng)國(guó)際新藥更好惠及患者

　　一款進(jìn)口創(chuàng)新藥為患者贏得治療時(shí)間的關(guān)鍵，在于優(yōu)質(zhì)賽道和落地速度。中國(guó)唯一“醫(yī)療特區(qū)”——海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡(jiǎn)稱樂(lè)城先行區(qū)）正在進(jìn)一步打通這條渠道：依托進(jìn)口特許藥械政策和真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)，以及海南創(chuàng)新推出的“樂(lè)城研用+?？谏a(chǎn)”飛地經(jīng)濟(jì)發(fā)展模式，進(jìn)口創(chuàng)新藥從境外引進(jìn)到本地生產(chǎn)的鏈條閉環(huán)逐漸形成，更短流程內(nèi)加速惠及急需用藥患者群體。

　　國(guó)際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)的主通道進(jìn)一步打開

　　在中國(guó)，位于海南自貿(mào)港東南邊陲小鎮(zhèn)博鰲的樂(lè)城先行區(qū)，擁有獨(dú)一無(wú)二的特許政策：國(guó)家允許進(jìn)口使用已在境外上市、但未在中國(guó)批準(zhǔn)注冊(cè)的藥品和醫(yī)療器械，讓國(guó)人不出國(guó)門就能享受國(guó)際前沿醫(yī)療服務(wù)。

　　2020年9月初，美國(guó)非小細(xì)胞肺癌靶向新藥普拉替尼，獲得該國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市后，不到一個(gè)月便在樂(lè)城先行區(qū)開出其本土之外的全球首張?zhí)幏?，成為?lè)城先行區(qū)第一款真正意義上和國(guó)際“同步上市、同步使用”的創(chuàng)新藥物。

　　而現(xiàn)在，樂(lè)城先行區(qū)率先進(jìn)口使用類似的國(guó)外已上市、國(guó)內(nèi)未上市的臨床急需特許藥械數(shù)量，超過(guò)了420種。

　　阿爾茨海默病創(chuàng)新藥侖卡奈單抗，落地樂(lè)城先行區(qū)后至國(guó)內(nèi)上市前約3個(gè)月時(shí)間里，讓近100名輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆疾病階段的患者，更早獲得世界最前沿臨床創(chuàng)新治療；

　　治療漸凍癥的靶向新藥托夫生注射液，引進(jìn)樂(lè)城先行區(qū)后已完成首次注射治療；已在美國(guó)、歐盟和英國(guó)獲批的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良孤兒藥瓦莫落酮，第一時(shí)間進(jìn)入樂(lè)城先行區(qū)，讓罕見病杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者提前申請(qǐng)使用……

　　據(jù)樂(lè)城先行區(qū)管理局局長(zhǎng)賈寧介紹，樂(lè)城先行區(qū)截至目前集聚了29家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，與20多個(gè)國(guó)家170多家藥械企業(yè)建立緊密合作關(guān)系，通過(guò)進(jìn)口藥械累計(jì)惠及患者8萬(wàn)余人次。2024年1月至6月，樂(lè)城先行區(qū)特許藥械使用人次共2.3萬(wàn)，同比增長(zhǎng)92%。

　　“作為國(guó)際創(chuàng)新藥械快速進(jìn)入中國(guó)的最主要通道，樂(lè)城先行區(qū)的開放大門進(jìn)一步敞開。”賈寧說(shuō)。

　　借力真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用 加速進(jìn)口藥獲批上市

　　基于醫(yī)療產(chǎn)品臨床實(shí)效和患者多方面數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上的“真實(shí)世界研究”，在賦能企業(yè)新藥研發(fā)、加速藥械審評(píng)審批等方面發(fā)揮著重要作用。

　　對(duì)于藥物傳統(tǒng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)和真實(shí)世界研究，中國(guó)循證醫(yī)學(xué)中心教授康德英使用過(guò)這樣的比喻：前者是在高度控制的人工環(huán)境下釣魚，一個(gè)釣竿、一個(gè)水池、一個(gè)網(wǎng)箱，提前設(shè)置了“實(shí)驗(yàn)室”條件。而后者則是在自然環(huán)境中的江河湖泊里釣魚，驗(yàn)證的是藥品臨床實(shí)效，樣本覆蓋更廣泛的患者人群。

　　我國(guó)人口基數(shù)大，積累了體量龐大的醫(yī)療數(shù)據(jù)，為真實(shí)世界研究提供了較好的土壤。“真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用可以大大縮短藥械的研發(fā)成本?！痹诿绹?guó)美敦力公司高級(jí)總監(jiān)埃里克·巴雷特看來(lái)，樂(lè)城先行區(qū)真實(shí)世界研究已走在全球前列。

　　以波士頓科學(xué)研發(fā)的前列腺熱蒸汽消融系統(tǒng)為例，該治療技術(shù)通過(guò)在樂(lè)城先行區(qū)的真實(shí)世界研究數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)，較傳統(tǒng)渠道提前獲批在中國(guó)上市。目前有超過(guò)100家醫(yī)院引進(jìn)了這項(xiàng)超微創(chuàng)技術(shù)，超過(guò)3000名前列腺增生患者獲益，其中最大的治療年齡為99歲。

　　數(shù)據(jù)顯示，從2019年6月成為中國(guó)首個(gè)開展真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)的區(qū)域至今，樂(lè)城先行區(qū)已開展30多個(gè)進(jìn)口創(chuàng)新藥械品種的臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用工作，其中青光眼引流管、氟輕松玻璃體植入劑等16個(gè)特許藥械產(chǎn)品，通過(guò)真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)，獲得國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，上市進(jìn)程大為縮短。

　　目前，樂(lè)城先行區(qū)建成全國(guó)首個(gè)符合國(guó)家有關(guān)指導(dǎo)原則的區(qū)域性真實(shí)世界數(shù)據(jù)平臺(tái)，積極為全國(guó)藥械審評(píng)審批制度改革探索新工具、新標(biāo)準(zhǔn)和新方法。

　　創(chuàng)新“飛地”經(jīng)濟(jì)模式 助推進(jìn)口創(chuàng)新藥本地生產(chǎn)

　　不到3年時(shí)間，用于預(yù)防小細(xì)胞肺癌患者化療造成骨髓抑制的國(guó)際創(chuàng)新藥——注射用鹽酸曲拉西利（商品名科賽拉），就完成了從美國(guó)誕生到樂(lè)城先行區(qū)引進(jìn)使用，再通過(guò)真實(shí)世界研究輔助上市，并轉(zhuǎn)移到?？谶M(jìn)行本土化生產(chǎn)。

　　2022年4月，海口國(guó)家高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開發(fā)區(qū)（以下簡(jiǎn)稱?？诟咝聟^(qū)）與樂(lè)城先行區(qū)聯(lián)手打造了海南自貿(mào)港首個(gè)“飛地經(jīng)濟(jì)合作示范園區(qū)”，形成“前區(qū)后廠”格局：通過(guò)樂(lè)城先行區(qū)政策加速在國(guó)內(nèi)注冊(cè)上市，再到?？诟咝聟^(qū)生產(chǎn)，雙方共享經(jīng)濟(jì)效益。

　　與以往外企在境外生產(chǎn)或委托國(guó)內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)不同，科賽拉藥品包裝上的上市許可持有人標(biāo)注為海南先聲藥業(yè)有限公司，進(jìn)口藥通過(guò)地產(chǎn)化變成國(guó)產(chǎn)藥，這也是“樂(lè)城研用+海口生產(chǎn)”飛地經(jīng)濟(jì)模式下的首單成果。

　　海南先聲藥業(yè)總經(jīng)理余慶祝告訴記者，科賽拉地產(chǎn)化申請(qǐng)一次性成功，得益于海南藥品監(jiān)管的綠色審批通道，壓縮了審批時(shí)限。今年4月1日，科賽拉首批地產(chǎn)化產(chǎn)品正式下線。

　　海口“鏈上”樂(lè)城，將?？诘闹扑幃a(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)與樂(lè)城的政策優(yōu)勢(shì)融合，不但拉長(zhǎng)了產(chǎn)業(yè)鏈，幫助國(guó)際創(chuàng)新藥械在海南快速落地和轉(zhuǎn)化，也減少了企業(yè)制造成本及重新釋放了產(chǎn)能。以科賽拉為例，此前從國(guó)外進(jìn)口通關(guān)到治療環(huán)節(jié)，大約要45天。在?？谏a(chǎn)后，產(chǎn)品不再需要“漂洋過(guò)?！眮?lái)到中國(guó)，2個(gè)星期內(nèi)便可以實(shí)現(xiàn)藥品供應(yīng)，大大提高用藥效率，減輕患者藥費(fèi)負(fù)擔(dān)。

　　一款進(jìn)口藥的本土化探索，為海南生物制藥產(chǎn)業(yè)打開了發(fā)展新渠道。余慶祝認(rèn)為，科塞拉的成功實(shí)踐，將讓海南獲得與國(guó)外企業(yè)地產(chǎn)化合作的先機(jī)。

　　目前，?？诟咝聟^(qū)醫(yī)藥企業(yè)開始提交引進(jìn)藥械注冊(cè)申報(bào)資料，有些藥品正式納入了樂(lè)城臨床真實(shí)世界研究試點(diǎn)，未來(lái)將有更多落地樂(lè)城研用的進(jìn)口藥械在海口布局生產(chǎn)，惠及更多患者。（記者 陳凱姿）

　　轉(zhuǎn)自：經(jīng)濟(jì)參考報(bào)

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