FDA批準利妥昔單抗用于治療兩種罕見疾病

據(jù)悉，美國食品和藥品管理局（FDA）于4月19日批準利妥昔單抗（Rituximab，商品名美羅華Rituxan）聯(lián)合糖皮質激素（類固醇）用于治療韋格納氏肉芽腫（WG）和顯微鏡下多血管炎（MPA）患者，這兩種罕見疾病均可引發(fā)血管炎。

WP和MPA患者的血管炎能導致組織損傷，WG主要累及呼吸道（鼻竇、鼻子、氣管和肺）和腎臟，而MPA通常累及腎臟、肺、神經(jīng)、皮膚和關節(jié)。上述兩種疾病的發(fā)病不分年齡、種族和性別。因為這兩種疾病在美國均只有不到20萬人發(fā)病，而且病因未知，所以它們被認為是罕見病。

利妥昔單抗的安全性與有效性在單項對照試驗中得到證實。在此單項試驗中，197例WG或MPA患者經(jīng)隨機接受每周一次的利妥昔單抗+糖皮質激素（為期四周），或每天口服環(huán)磷酰胺+糖皮質激素來誘導疾病緩解。六個月后，利妥昔治療組的患者中有64%已完全緩解，而環(huán)磷酰胺治療組僅有53%。

患WG和MPA的受試者最常見的副作用包括感染、惡心、腹瀉、頭痛、肌肉痙攣和貧血。

利妥昔單抗帶有一項輸液反應的黑框警告，反應可能在輸液時或輸液之后的24小時內(nèi)出現(xiàn)。該藥的其他項黑框警告包括皮膚及口腔的皮疹和潰瘍，以及進行性多灶性腦白質病（PML），前者是嚴重的粘膜皮膚反應，后者是一種致死性腦部感染。利妥昔不推薦用于治療嚴重活動性感染。

因為還未對利妥昔單抗再治療進行過正式評估，因此還不能確定繼續(xù)用利妥昔單抗進行再治療的安全性和有效性。需要更多數(shù)據(jù)來確定WG和MPA患者使用利妥昔單抗一個療程以上以及長期使用的安全性。這些問題將在所需的上市后研究中作進一步評估。

利妥昔單抗是一種通過生物技術方法生產(chǎn)的抗體，它由羅氏麾下位于舊金山的子公司杰南技術公司（Genentech）生產(chǎn)，該藥通過顯著降低血液中的特異性免疫細胞B細胞的數(shù)量來起作用。自1997年上市以來，其適用于非霍奇金氏淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病和類風濕性關節(jié)炎患者的治療。

FDA的藥物評價和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research）的藥品審評二部辦公室主任（Office of Drug Evaluation II）醫(yī)學博士Curtis Rosebraugh稱，利妥昔單抗新增加的適應癥為上述兩種罕見病提供了首個獲批治療方案。

來源：前沿醫(yī)學

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