政府開(kāi)發(fā)新藥：跨越學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)鴻溝

由于奧巴馬政府對(duì)制藥行業(yè)推出新藥速度緩慢深表關(guān)切，聯(lián)邦官員決定啟動(dòng)一個(gè)投資10億美元的政府藥物開(kāi)發(fā)中心，幫助開(kāi)發(fā)新藥。

與制藥業(yè)結(jié)盟

新設(shè)立的國(guó)立轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)推進(jìn)中心（NCATS）將測(cè)試一些制藥公司不能或不愿從事的臟活累活，將一些試管中發(fā)現(xiàn)的有希望但尚不確定的基礎(chǔ)研究發(fā)現(xiàn)用于治療，國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH）院長(zhǎng)弗朗西斯·S·柯林斯博士表示。

“由于現(xiàn)在的失敗率高得出奇，我們都在問(wèn)如何才能提高將早期研究成果轉(zhuǎn)化為成功的臨床試驗(yàn)。”柯林斯說(shuō)。

根據(jù)院外游說(shuō)團(tuán)體美國(guó)藥品研究與制造商協(xié)會(huì)估計(jì)，有潛力成為藥物的每5000個(gè)化合物中，僅有250個(gè)能走出實(shí)驗(yàn)室進(jìn)入動(dòng)物實(shí)驗(yàn)階段，而最終只有1個(gè)化合物會(huì)獲得FDA批準(zhǔn)，而一種新藥獲批需要花費(fèi)15年時(shí)間和投入8億美元。

NIH助力藥物開(kāi)發(fā)有悠久的歷史。癌癥治療藥物泰索帝（紫杉醇）的開(kāi)發(fā)就是始于NIH的一個(gè)實(shí)驗(yàn)室。柯林斯表示，這家新的研究機(jī)構(gòu)將不會(huì)干預(yù)這些努力，取而代之的是會(huì)將這些努力協(xié)調(diào)得更好。

從2009年就任以來(lái)，柯林斯就一直在推動(dòng)這一構(gòu)想。“這是NIH在治療方面加強(qiáng)與業(yè)界伙伴關(guān)系的極好機(jī)會(huì)?！笨铝炙贡硎荆捎谶@是充實(shí)研發(fā)管道的一條途徑，制藥公司會(huì)喜歡這一構(gòu)想。

但柯林斯否認(rèn)指責(zé)這一新途徑將用納稅人的貢獻(xiàn)補(bǔ)貼營(yíng)利公司的任何說(shuō)法?！皩⑹杖√卦S權(quán)使用費(fèi)，”他表示?！斑@些特許權(quán)使用費(fèi)將部分返回NIH，納稅人的投入將會(huì)得到償還?！?

這個(gè)中心似乎將關(guān)注罕見(jiàn)病和發(fā)展中國(guó)家的常見(jiàn)病，在這些領(lǐng)域，制藥公司難以獲取豐厚利潤(rùn)。

“顯然，我們不想同制藥業(yè)趨之若鶩的項(xiàng)目競(jìng)爭(zhēng)，”柯林斯表示。但如果早期項(xiàng)目可能涉及要求制藥公司讓NIH接觸失敗的化合物，看看這些化合物是否可以用于其它疾病。

與其等待，不如行動(dòng)

實(shí)施這項(xiàng)新舉措正值眾多大藥廠無(wú)法找到足夠數(shù)量的新藥之際，它們都在紛紛縮減研發(fā)規(guī)模。制藥公司一度以為在抑郁癥和帕金森氏病等治療領(lǐng)域發(fā)現(xiàn)了前景看好的藥物，但最終放棄開(kāi)發(fā)，因?yàn)橹扑幑炯葲](méi)意愿也無(wú)資源去實(shí)施相應(yīng)的臨床研究工作。

與工業(yè)界2009年458億美元的新藥研發(fā)費(fèi)用相比，美國(guó)政府對(duì)這個(gè)新藥開(kāi)發(fā)中心投入的初始資金相對(duì)要小得多。目前將一只藥物推向市場(chǎng)的成本可超過(guò)10億美元，而制藥公司在營(yíng)銷(xiāo)活動(dòng)上投入的費(fèi)用通常是研發(fā)成本的2倍，這種商業(yè)模式正日益受到外界的質(zhì)疑。

傳統(tǒng)上，美國(guó)NIH側(cè)重于基礎(chǔ)研究，如對(duì)蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)進(jìn)行描述，制藥行業(yè)可以利用這些基礎(chǔ)發(fā)現(xiàn)開(kāi)發(fā)化合物。過(guò)去15年來(lái)，制藥行業(yè)的研發(fā)產(chǎn)出率一直在下降。

NCATS的工作類(lèi)似于房地產(chǎn)商——他們將房產(chǎn)裝扮一新，以便在低迷的市場(chǎng)吸引買(mǎi)家。在這種情況下，NCATS將盡一切努力進(jìn)行大量的研究工作，以便吸引制藥公司的投資。

NCATS將利用NIH四臺(tái)全新的機(jī)器人篩分儀尋找那些會(huì)對(duì)酶產(chǎn)生影響的化學(xué)物質(zhì)，這將促進(jìn)新藥和新治療方法的開(kāi)發(fā)。在其它情況下，NCATS不僅要找到合適的化學(xué)物質(zhì)，還要進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，甚至啟動(dòng)人體試驗(yàn)，觀察初步療效和安全性。所有這些工作傳統(tǒng)上都是由制藥公司而非政府完成的。

柯林斯表示，這樣做決不是為了與制藥公司展開(kāi)競(jìng)爭(zhēng)，NIH的目的在于，讓任何具有商業(yè)吸引力的項(xiàng)目走出學(xué)術(shù)象牙塔，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化。

跨越學(xué)術(shù)與產(chǎn)業(yè)鴻溝

官員們承認(rèn)，目前還無(wú)法確認(rèn)政府能否在工業(yè)界的短板領(lǐng)域取得成功，但面對(duì)新藥產(chǎn)出低迷，政府必須有所作為。1月14日，美國(guó)衛(wèi)生及公共服務(wù)部部長(zhǎng)凱瑟琳·薩貝里斯致函美國(guó)國(guó)會(huì)，闡述了在今年10月份之前開(kāi)設(shè)新藥物開(kāi)發(fā)中心的計(jì)劃——這一設(shè)想曾在去年12月首次低調(diào)地提出，一個(gè)月后，其推進(jìn)速度之快異乎尋常。

創(chuàng)建該中心是柯林斯的一大努力，他曾經(jīng)領(lǐng)導(dǎo)過(guò)NIH的人類(lèi)基因組項(xiàng)目。多年來(lái)，柯林斯一直預(yù)測(cè)，基因測(cè)序?qū)a(chǎn)生大量新的治療藥物。制藥公司經(jīng)過(guò)長(zhǎng)期不懈的努力，并且在基因相關(guān)的研究領(lǐng)域里投下了數(shù)百億美元的資金，但多半以失敗告終。

由此，制藥行業(yè)不愿意通過(guò)開(kāi)展昂貴的臨床試驗(yàn)來(lái)追隨最新的基因進(jìn)展?？铝炙贡硎荆c其等待更長(zhǎng)的時(shí)間，還不如自己開(kāi)始啟動(dòng)工作。

柯林斯要在短短幾個(gè)月時(shí)間里構(gòu)建這樣一個(gè)開(kāi)發(fā)中心，這對(duì)于他大多數(shù)前任來(lái)說(shuō)是無(wú)法想象的，因?yàn)樗麄兇蠖鄶?shù)空有一腔抱負(fù)，卻沒(méi)有多少實(shí)權(quán)。近年來(lái)，美國(guó)國(guó)會(huì)對(duì)NIH院長(zhǎng)這一職位給予實(shí)際預(yù)算和行政權(quán)力，柯林斯是第一位充分利用這些新權(quán)力的院長(zhǎng)。

按照計(jì)劃，目前分配給NIH下屬各個(gè)研究所和研究中心的7億多美元的研究項(xiàng)目資金將被歸集到新的開(kāi)發(fā)中心。政府希望在尋找新藥的過(guò)程中取得不菲的成績(jī)，從而吸引國(guó)會(huì)將該中心的研發(fā)資金增加到10億美元以上。

對(duì)新資金所抱的希望也許過(guò)于樂(lè)觀。眾議院共和黨人承諾要對(duì)支持衛(wèi)生研究院的一些國(guó)內(nèi)經(jīng)費(fèi)予以削減，今年NIH已遭遇了經(jīng)費(fèi)的大幅削減。柯林斯示，他愿意將衛(wèi)生研究院其它方面的費(fèi)用調(diào)撥出來(lái)，將更多的資源用于新的開(kāi)發(fā)中心。

“有些人會(huì)說(shuō)，當(dāng)前預(yù)算那么緊張，不適合去做一些雄心勃勃的事情。但如果我們不充分利用這種科學(xué)機(jī)會(huì)，將是不負(fù)責(zé)任的。即使要在其它方面實(shí)施緊縮政策，我們也要推進(jìn)下去?！笨铝炙拐f(shuō)。

為了讓該計(jì)劃在10月份實(shí)施，行政部門(mén)必須依法取消NIH27個(gè)研究中心和研究所中的一個(gè)。為此，NIH計(jì)劃對(duì)美國(guó)研究資源中心降級(jí)，將其一些職能分配給新藥開(kāi)發(fā)中心。

部分研究人員對(duì)即將實(shí)施的改革發(fā)出了抱怨聲，他們無(wú)法理解NIH為何如此快速地推進(jìn)計(jì)劃，有人則稱(chēng)NIH并不擅長(zhǎng)藥物發(fā)明。

更多支持人認(rèn)為，新藥開(kāi)發(fā)中心有望激發(fā)科研院所培養(yǎng)新一代研究人員，從而跨越學(xué)術(shù)界與產(chǎn)業(yè)界之間的鴻溝。

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