I期研究結果顯示小分子藥物可有效治療白血病

據THE MEDICAL NEWS網站報道，一項I期臨床試驗正在測試Nutlins治療白血病的有效性。該小分子可關閉MDM2，其是一種可使腫瘤抑制基因p53失能的蛋白質。

得克薩斯州大學MD安德森癌癥中心白血病部分子血液學和治療學主任Michael Andreeff教授在第52屆美國血液學會年會上公布了該項正在進行的I期研究的初步結果。該項臨床試驗正在MD安德森安德森癌癥中心以及5個美國和英國的其他試驗點開展。

Andreeff表示，該藥在一些患者中表現(xiàn)出臨床活性，且耐受性良好。

正常情況下，p53基因可阻止缺陷細胞分裂，促使其凋亡或喪失增殖能力。然而，在許多類型腫瘤中，腫瘤抑制基因通常因基因突變或信號缺陷而喪失功能。

雖然血液腫瘤中TP53基因突變罕見，p53蛋白或可因其他因素（包括高濃度的MDM2）而退化。MDM2可結合p53并調節(jié)其降解。

以前有研究表明，通過干擾p53基因與MDM2蛋白結合而使p53基因激活，或可成為一種新型的癌癥治療策略。

在臨床前研究中發(fā)現(xiàn)，小分子MDM2蛋白拮抗劑Nutlins對實體腫瘤、白血病和淋巴瘤有效。

在這項研究中所使用的藥物RG7112，是羅氏公司研發(fā)的一種新型的Nutlin家族小分子。

在臨床研究中，給予復發(fā)性或難治性急性或慢性白血病患者每天口服RG7112，共10天，接著中斷18天。迄今為止，47名受試者已接受該治療，其中27例為急性髓細胞性白血病（AML）患者。

現(xiàn)已有證據證實該藥有臨床活性，即1名AML患者（無白血?。o瘤生存9個月。慢性淋巴細胞白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者體內淋巴結和脾臟體積減少，循環(huán)白血病細胞減少。

Andreeff 說，他們發(fā)現(xiàn)RG7112耐受性良好，且對白血病治療有一定的療效。這為我們將該藥應用于患者提供了證據，該藥耐受性良好，可增加劑量到出現(xiàn)較高應答率。

來源：藥品資訊網信息中心

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