上世紀(jì)80年代以來,研究人員在如何延長艾滋病患者生命方面取得頗多成果,但如何根治這一疾病仍是醫(yī)學(xué)界面臨的難題。美國《洛杉磯時(shí)報(bào)》21日報(bào)道,一些研究人員從一次罕見的骨髓移植手術(shù)中獲得靈感,展開多項(xiàng)實(shí)驗(yàn),希望借助造血干細(xì)胞基因“修剪”使人體自身具有抵抗艾滋病的能力。
■骨髓移植治愈兩種病
德國柏林一名白血病患者2007年打算接受骨髓移植。他同時(shí)是一名艾滋病病毒攜帶者。這名患者的主治醫(yī)生許特爾當(dāng)時(shí)冒出一個(gè)大膽的想法:“為什么不同時(shí)治愈這兩種疾病呢?”
其實(shí),盡管艾滋病對一些人而言意味著噩夢,但對另一些人卻無法構(gòu)成威脅。這些人天生攜帶CCR5德爾塔32基因,可以抵抗艾滋病。許特爾最終找到了與這名患者成功配型并攜帶抗艾變異基因的捐獻(xiàn)者,成功實(shí)施手術(shù)。術(shù)后61天,這名患者體內(nèi)已檢測不出艾滋病病毒。
■奇跡引出大膽設(shè)想
這一醫(yī)學(xué)奇跡燃起不少艾滋病病毒攜帶者的希望。不過,一些生物學(xué)和醫(yī)學(xué)學(xué)者說,這一奇跡幾乎不可復(fù)制。一方面,骨髓移植伴有相當(dāng)大的風(fēng)險(xiǎn)。另外,找尋具有抗艾基因的配型者無異于海底撈針。
不過,美國南加州大學(xué)生物學(xué)教授坎農(nóng)提出一個(gè)大膽設(shè)想:“既然難以移植抗艾變異基因,那是否能實(shí)現(xiàn)人造呢?”坎農(nóng)和她的同事認(rèn)為,可以通過基因療法改良艾滋病患者的基因,使其自身產(chǎn)生抵抗這一疾病的能力。
坎農(nóng)及其研究團(tuán)隊(duì)借助“鋅指核酸酶”這種“酶刀”,切割實(shí)驗(yàn)鼠未成熟造血干細(xì)胞CCR5等位基因編碼區(qū)第185位氨基酸密碼子后的32個(gè)堿基,人為使CCR5變異成為CCR5德爾塔32,“剝奪”造血干細(xì)胞成熟后生成CCR5蛋白的能力,切斷艾滋病病毒入侵機(jī)體的路徑。隨后,研究人員把這些成熟的干細(xì)胞重新植入實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)。
研究人員將基因“變異”的實(shí)驗(yàn)鼠和未變異的實(shí)驗(yàn)鼠同時(shí)暴露在艾滋病病毒下。12周后,他們發(fā)現(xiàn),“變異”實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)含有較多可抵御艾滋病病毒的T細(xì)胞,艾滋病病毒含量非常低。
■希望盡快用于臨床
盡管實(shí)驗(yàn)獲得成功,如何把這一技術(shù)應(yīng)用于臨床仍是難題。坎農(nóng)希望,美國食品和藥物管理局能在3至4年內(nèi)為這項(xiàng)技術(shù)用于臨床“開綠燈”。
盡管取得重大研究成果,坎農(nóng)并不愿意使用“治愈艾滋病”這一短語來定義這項(xiàng)技術(shù)。“人們說我們正在嘗試治愈艾滋病,”坎農(nóng)說,“我認(rèn)為更確切的是,我們正試著讓人們在攜帶少量病毒的情形下快樂、健康地生活?!?/br>
來源:藥品資訊網(wǎng)信息中心
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