2022年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整將啟動(dòng)！罕見(jiàn)病、兒童用藥獲重點(diǎn)關(guān)注

　　6月13日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布公告，就《2022年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》及相關(guān)文件向社會(huì)公開(kāi)征求意見(jiàn)。

　　與2021年相比，今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上，充分體現(xiàn)了對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注。

　　下一步，國(guó)家醫(yī)保局將正式啟動(dòng)2022年度國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作。

　　多方面完善

　　與2021年相比，《工作方案》保持總體穩(wěn)定，同時(shí)在申報(bào)范圍、準(zhǔn)入規(guī)則、評(píng)審程序等方面進(jìn)行了完善。

　　今年醫(yī)保藥品目錄在繼續(xù)支持新冠病毒肺炎治療藥物、創(chuàng)新藥物的基礎(chǔ)上，充分體現(xiàn)了對(duì)罕見(jiàn)病治療藥物、兒童用藥的關(guān)注，將“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市的罕見(jiàn)病治療藥品”“2022年6月30日前經(jīng)批準(zhǔn)上市并納入鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)的兒童藥品清單的藥品”明確列入申報(bào)條件，相關(guān)人群用藥保障水平有望進(jìn)一步提升。

　　此外，今年目錄還首次提出了非獨(dú)家藥品準(zhǔn)入的規(guī)則，增加了申報(bào)結(jié)果公示環(huán)節(jié)，完善了專家評(píng)審流程?？傮w上看，今年的醫(yī)保藥品目錄調(diào)整朝著科學(xué)、規(guī)范、公平、透明的方向又邁出了堅(jiān)實(shí)的一步。

　　事實(shí)上，近年來(lái)，國(guó)家醫(yī)保目錄新納入藥品明顯向腫瘤、慢性病、抗感染、罕見(jiàn)病、婦女兒童等用藥傾斜。2021年12月3日，2021年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整結(jié)果出爐，于2022年1月1日?qǐng)?zhí)行，其中7種罕見(jiàn)病用藥獲納入，覆蓋包括多發(fā)性硬化癥、B型血友病等多項(xiàng)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥。其中諾西那生鈉注射液作為渤健生物旗下的兩款入圍藥品之一，因此前國(guó)內(nèi)定價(jià)70萬(wàn)元一針而備受關(guān)注。

　　諾西那生鈉注射液用于治療脊髓性肌萎縮(SMA)。作為一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，SMA在活產(chǎn)新生兒中的發(fā)病率約為萬(wàn)分之一。數(shù)據(jù)顯示，如不進(jìn)行治療或給予呼吸、營(yíng)養(yǎng)支持，大多數(shù)SMA I型患兒生存期不超過(guò)2歲。因此，SMA是導(dǎo)致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳疾病。

　　經(jīng)過(guò)談判后大幅降價(jià)，該藥已達(dá)到多數(shù)患者可承受范圍之內(nèi)。中國(guó)證券報(bào)記者從渤健獲悉，目前諾西那生鈉注射液供應(yīng)體系已經(jīng)深入地級(jí)市甚至縣級(jí)城市，截至今年5月，諾西那生鈉注射液覆蓋全國(guó)31個(gè)省、市、自治區(qū)，全國(guó)各省(自治區(qū)、直轄市)的患者無(wú)需出省便可在當(dāng)?shù)赝瓿芍委煛?/p>

　　民生證券認(rèn)為，用于治療SMA的高價(jià)藥諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，對(duì)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)是極大鼓勵(lì)。預(yù)計(jì)未來(lái)在滿足合理的支付金額下，醫(yī)保將納入更多罕見(jiàn)病藥物，有望持續(xù)激發(fā)該領(lǐng)域的研發(fā)熱情。

　　企業(yè)研發(fā)熱情高漲

　　近年來(lái)，國(guó)家政策頻出鼓勵(lì)兒藥和罕見(jiàn)病用藥研發(fā)，相關(guān)企業(yè)的研發(fā)熱情高漲。

　　5月9日，國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例(修訂草案征求意見(jiàn)稿)》。該征求意見(jiàn)稿鼓勵(lì)原始創(chuàng)新，加快上市節(jié)奏，創(chuàng)新藥企發(fā)展環(huán)境持續(xù)優(yōu)化。同時(shí)還鼓勵(lì)兒童藥、罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)，政策的扶持有望為相關(guān)企業(yè)的良好發(fā)展創(chuàng)造有利條件。

　　罕見(jiàn)病方面，從全球范圍看，近年來(lái)賽諾菲、阿斯利康等制藥公司紛紛并購(gòu)和拓展罕見(jiàn)病藥物研發(fā)管線。

　　北?？党蓜?chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼CEO薛群表示，一款藥物的生命周期大約有10年。而罕見(jiàn)病患者治療周期長(zhǎng)，除非出現(xiàn)新一代藥，否則可以長(zhǎng)盛不衰，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)較為可觀。

　　康蒂尼藥業(yè)、德益陽(yáng)光、曙方醫(yī)藥、瑯鈺集團(tuán)等藥企在積極布局，但多數(shù)企業(yè)處于較為早期融資階段。此外，亞盛醫(yī)藥、君實(shí)生物等逾10家創(chuàng)新醫(yī)藥上市公司也在積極布局罕見(jiàn)病用藥領(lǐng)域。

　　研究報(bào)告顯示，罕見(jiàn)病用藥逐漸成為醫(yī)藥行業(yè)熱點(diǎn)，是行業(yè)較為盈利的板塊之一。在政策的推動(dòng)下，眾多藥企紛紛加入研發(fā)行列，二十多種罕見(jiàn)病用藥正在進(jìn)行研發(fā)。

　　業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，近年來(lái)，相關(guān)支持性政策文件陸續(xù)出臺(tái)和落地，罕見(jiàn)病市場(chǎng)有望迎來(lái)快速發(fā)展。2030年我國(guó)罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)有望增至259億美元，對(duì)接商業(yè)保險(xiǎn)或成為高價(jià)值創(chuàng)新藥商業(yè)化新格局。

　　國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心優(yōu)先審評(píng)資源逐年加大向具有臨床優(yōu)勢(shì)的新藥、兒童用藥、罕見(jiàn)病藥物注冊(cè)申請(qǐng)傾斜。日前，中國(guó)證券報(bào)記者從國(guó)家藥監(jiān)局獲悉，近年來(lái)，為破解臨床上“兒童吃藥靠掰，用量靠猜”的困局，國(guó)家藥監(jiān)局多措并舉，謀劃解決兒童用藥研發(fā)重點(diǎn)、難點(diǎn)問(wèn)題，鼓勵(lì)和促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)創(chuàng)新。2022年1-4月份，國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心已完成30件兒童用藥技術(shù)審評(píng)任務(wù)，共計(jì)21個(gè)品種，包含8個(gè)優(yōu)先審評(píng)審批品種和3個(gè)《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》品種。

　　長(zhǎng)期以來(lái)，我國(guó)兒科用藥種類匱乏，兒童用藥的種類占藥物總量的比例僅5%左右。原因在于，兒童用藥的研發(fā)和生產(chǎn)，受倫理、臨床試驗(yàn)可行性、產(chǎn)業(yè)政策和市場(chǎng)等多方面因素影響，其可獲得性和安全性的保障難度遠(yuǎn)高于成人用藥。

　　在政策的支持下，藥企加大力度布局兒童用藥。上市公司方面，葫蘆娃、亞寶藥業(yè)、葵花藥業(yè)等從事兒童用藥研發(fā)的企業(yè)近年來(lái)均加大了研發(fā)力度。

　　萬(wàn)聯(lián)證券認(rèn)為，兒童醫(yī)療需求不斷增長(zhǎng)，占全國(guó)門診總量10%以上。同時(shí)，兒童用藥市場(chǎng)不斷迎來(lái)政策支撐，增長(zhǎng)驅(qū)動(dòng)力明確。平安證券指出，目前兒童用藥在我國(guó)藥品終端市場(chǎng)占比不足5%，市場(chǎng)遠(yuǎn)沒(méi)有飽和，未來(lái)發(fā)展空間廣闊。業(yè)內(nèi)預(yù)計(jì)，2021年我國(guó)兒童用藥市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到2000億元。在政策的支持下，預(yù)計(jì)藥企將加大兒童用藥管線布局，加快覆蓋兒童相關(guān)適應(yīng)癥的臨床研究。

　　轉(zhuǎn)自：中國(guó)證券報(bào)

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