多方聯(lián)動加速“孤兒藥”研發(fā)上市進程

　　雨中穿行，沒有傘的人更應被關(guān)愛。

　　當前，國內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)呈現(xiàn)加快推進趨勢，但整體上仍處于起步與爬坡階段。

　　生活中，有太多和佳佳一樣的罕見病患者在堅強前行，也有太多與佳佳媽媽一樣的人，滿懷期望地等待著國產(chǎn)特效藥問世的那一天。“國內(nèi)雖沒有特效藥，但有少數(shù)幾個臨床試驗正在進行。對我們來說，這就像是‘黎明前的黑暗’?！鼻鼤匝嗟脑挷粫r回響在記者耳畔。

　　“孤兒藥”的研發(fā)上市不可能一蹴而就。在期望和鞭策的同時，更要動員一切力量，讓“孤兒藥”研發(fā)不再孤單。采訪中，多位醫(yī)藥企業(yè)負責人和科研人員呼吁，要讓政策、科研、臨床和產(chǎn)業(yè)多方聯(lián)動，進一步釋放國內(nèi)“孤兒藥”研發(fā)活力，共同加速“孤兒藥”研發(fā)上市進程，更好地滿足我國罕見病患者的診療需求。

　　比如，加快罕見病藥物上市審批流程；提高罕見病藥物醫(yī)保支付價格，支持其快速進入醫(yī)保目錄，在談判時給予價格傾斜，保障企業(yè)能收回研發(fā)成本，獲取合理利潤；對符合上市標準的罕見病藥物研發(fā)企業(yè)，不應僅因市場規(guī)模小而限制其上市，而要為企業(yè)提供融資渠道，助力產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

　　激發(fā)“孤兒藥”研發(fā)活力，需要全社會營造良好創(chuàng)新生態(tài)。我們期待社會給予“孤兒藥”研發(fā)企業(yè)更多“陽光”“土壤”與“水分”，讓研發(fā)成果更好惠及罕見病群體。（吳純新）

　　轉(zhuǎn)自：科技日報

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